Produkty
Elosulfáza alfa byla schválena v EU a USA v roce 2014 a v mnoha zemích v roce 2016 jako koncentrát pro přípravu infuzního roztoku (Vimizim).
Struktura a vlastnosti
Elosulfáza alfa je rekombinantní forma lidského enzymu -acetylgalaktosamin-6-sulfatázy. Vyrábí se biotechnologickými metodami.
Účinky
Elosulfáza alfa (ATC A16AB12) nahrazuje chybějící nebo snížený aktivní enzym -acetylgalaktosamin-6-sulfatázu. Tento lysozomální enzym se podílí na metabolické degradaci glykosaminoglykanů keratansulfátu a chondroitin-6-sulfátu.
Indikace
K léčbě mukopolysacharidózy typu IVA (Morquio A syndrom, MPS IVA).
Dávkování
Podle Souhrnu údajů o přípravku. Lék se obvykle podává jako intravenózní infuze jednou týdně.
Kontraindikace
- Přecitlivělost
Úplná opatření naleznete na štítku s drogami.
Nepříznivé účinky
Nejběžnější možné nepříznivé účinky obsahovat bolest hlavy, nevolnost, zvracenízažívací potíže, horečka, zimnice, bolest svalůdušnost a bolest břicha. Jedná se převážně o reakce související s infuzí, ke kterým dojde po správa.