Produkty
Cerliponáza alfa byla schválena ve Spojených státech v roce 2017 jako injekční roztok (Brineura). Extrémně vysoká cena drogy je kontroverzní.
Struktura a vlastnosti
Cerliponáza alfa je rekombinantní tripeptidylpeptidáza 1 (rhTPP1) vyráběná biotechnologickými metodami.
Účinky
Cerliponáza alfa nahrazuje nedostatečně aktivní enzym tripeptidyl peptidázu 1 (TPP1) u pacientů s tímto onemocněním. Léčba může zpomalit progresi onemocnění a stabilizovat pacienty.
Indikace
K léčbě pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinózy (onemocnění NCL2 / CLN2). Je také označován jako pediatrický demence. Jedná se o velmi vzácné a závažné autozomálně recesivní, neurodegenerativní lysozomální střádavé onemocnění, které se vyskytuje u dětí ve věku od dvou do čtyř let. Projevuje se v poruchy řečizáchvaty, poruchy hybnosti, demence, slepota, a nakonec má mimo jiné fatální následky ve věku přibližně osmi až dvanácti let.
Dávkování
Podle Souhrnu údajů o přípravku. Lék se podává do mozkomíšního moku (intraventrikulárně).
