Ataluren: užitečné, pouze pokud je v DMD přítomna nesmyslná mutace gen; lék zajišťuje, že místo stop kodonu (příčiny potrat translace (translace mRNA na protein) a tedy zkráceného proteinu), je zabudována aminokyselina nezbytná pro protein, což vede k funkčnímu proteinu dystrofinu. Čím dříve je lék doplňován, tím větší je šance na zachování schopnosti chůze a svalové funkce.
Eteplirsen: Pomáhá pouze s delecí (ztrátou střední chromozomální části) v exonu 50 (gen segment, který není vyříznut během sestřihu (zpracování před RNA) a je tedy nezbytný pro translaci); toto vypuštění je přítomno u 15% postižených. Léčivo je jednovláknová nukleová kyselina komplementární k exonu 51 pre-mRNA. Váže se tedy na uvedený exon. Kvůli vazbě je exon odstraněn během sestřihu (důležitý krok ve zpracování, který vytváří funkční RNA). Protein může být nyní zkrácen, ale z umístění exonu 51 je čtecí rámec pozměněn takovým způsobem, že odtud je kódována správná aminokyselinová sekvence proteinu. Dystrofin je tedy částečně funkční. Schváleno pouze v USA!
