Produkty
Nusinersen byl schválen ve Spojených státech v roce 2016 a v mnoha zemích a v EU v roce 2017 jako řešení pro intratekální injekci do beder propíchnout a jako první lék na léčbu SMA (Spinraza).
Struktura a vlastnosti
Nusinersen je modifikovaný antisense oligonukleotid.
Účinky
Nusinersen (ATC M09AX07) zvyšuje tvorbu proteinu SMN plné délky. Váže se na -pre-mRNA a podporuje zahrnutí exonu 7 do SMN2 mRNA. To umožňuje vytvoření funkčního proteinu SMN. Poločas v mozkomíšním moku je 135 až 177 dní.
Indikace
K léčbě spinální svalové atrofie (SMA) spojené s 5q.
Dávkování
Podle Souhrnu údajů o přípravku. Lék se podává intratekálně jako bederní propíchnout protože nepřekračuje krev-mozek bariéra.
Kontraindikace
- Přecitlivělost
Úplná opatření naleznete na štítku s drogami.
Interakce
Droga-droga interakcí přes CYP450 enzymy nebo transportéry jsou považovány za nepravděpodobné.
Nepříznivé účinky
Nejběžnější potenciál nepříznivé účinky zahrnout spodní a horní dýchací trakt infekce a zácpa.
