Produkty Nusinersen byl schválen ve Spojených státech v roce 2016 a v mnoha zemích a EU v roce 2017 jako řešení pro intratekální injekci lumbální punkcí a jako první lék pro léčbu SMA (Spinraza). Struktura a vlastnosti Nusinersen je modifikovaný antisense oligonukleotid. Účinky Nusinersen (ATC M09AX07) zvyšuje tvorbu ... Nusinersen
Produkty Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) byly schváleny ve Spojených státech v roce 2016 (Exondys 51). Struktura a vlastnosti Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g/mol) je morfolinový oligomer fosforodiamidát (PMO), který se selektivně váže na exon 51 pre-mRNA. Je to antisense oligomer s vysokou molekulovou hmotností. Sekvence je komplementární k segmentu… Eteplirsen
