léky na genovou terapii

Onasemnogen-Abeparvovec

Produkty Onasemnogene bebeparvovec byl schválen ve Spojených státech v roce 2019 jako suspenze pro intravenózní infuzi (Zolgensma). Struktura a vlastnosti Jedná se o genovou terapii využívající -gen, ve které jsou jako vektory použity adeno -asociované viry sérotypu 9 (AAV9). Gen je obsažen ve formě dvouvláknové DNA v kapsidě ... Onasemnogen-Abeparvovec

Alipogentiparvovec

Produkty Alipogentiparvovec je v EU schválen jako injekční roztok od roku 2012 (Glybera). Jednalo se o první genovou terapii, která byla v Evropě uvolněna. Vysoká cena drogy je kontroverzní. Struktura a vlastnosti Léčivo obsahuje vysoce aktivní variantu genu lipoproteinové lipázy (S447X) ve virovém vektoru. To se skládá… Alipogentiparvovec