Produkty
Alipogentiparvovec je v EU schválen jako injekční roztok od roku 2012 (Glybera). Jednalo se o první genovou terapii uvedenou v Evropě. Vysoká cena drogy je kontroverzní.
Struktura a vlastnosti
Lék obsahuje vysoce aktivní variantu lipoproteinu lipáza genu (S447X) ve virovém vektoru. Skládá se z:
- Proteinová obálka z adeno-asociovaného viru sérotypu 1 (AAV1).
- Cytomegalovirový promotor
- Woodchuck zánět jater virový transkripční regulační prvek.
- Terminál odvozený od AAV2 invertuje opakované sekvence (invertované terminální repetice).
Účinky
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) obsahuje gen pro lipoprotein lipáza, který se produkuje ve svalu po správa. Virus se nemůže replikovat v těle a gen není integrován do lidské DNA, ale nachází se extrachromozomálně.
Indikace
K léčbě familiárního lipoproteinu lipáza nedostatek (LPLD) se vzplanutím pankreatitidy.
Dávkování
Podle Souhrnu údajů o přípravku. Lék se vstřikuje intramuskulárně do svalů nohou jednou několikrát.
Kontraindikace
Úplná opatření naleznete na štítku s drogami.
Nepříznivé účinky
Nejběžnější možné nepříznivé účinky obsahovat noha bolest, bolest hlavy, únavaa zvýšená tělesná teplota.
