Produkty Onasemnogene bebeparvovec byl schválen ve Spojených státech v roce 2019 jako suspenze pro intravenózní infuzi (Zolgensma). Struktura a vlastnosti Jedná se o genovou terapii využívající -gen, ve které jsou jako vektory použity adeno -asociované viry sérotypu 9 (AAV9). Gen je obsažen ve formě dvouvláknové DNA v kapsidě ... Onasemnogen-Abeparvovec
Produkty Voretigenneparvovec byl schválen ve Spojených státech v roce 2017, v EU v roce 2018 a v mnoha zemích v roce 2020 jako koncentrát a rozpouštědlo pro přípravu injekčního roztoku (Luxturna). Struktura a vlastnosti Voretigenneparvovec je kapsid adeno-asociovaného virového vektoru sérotypu 2 (AAV2). Obsahuje cDNA… Voretigenneparvovec
Produkty Alipogentiparvovec je v EU schválen jako injekční roztok od roku 2012 (Glybera). Jednalo se o první genovou terapii, která byla v Evropě uvolněna. Vysoká cena drogy je kontroverzní. Struktura a vlastnosti Léčivo obsahuje vysoce aktivní variantu genu lipoproteinové lipázy (S447X) ve virovém vektoru. To se skládá… Alipogentiparvovec
