Terapeutický cíl
Léčba nebo zlepšení prognózy
Terapeutická doporučení
- Primární nebo neoadjuvantní chemoterapie (NACT; před operací) se podává pro cytoredukci (zmenšení velikosti nádoru) u původně neoperovatelných nádorů.
- Adjuvant (podpůrný) chemoterapie se používá, když je riziko střední (chirurgický zákrok s chemoterapií) nebo když nádor nelze odstranit samotnou operací.
- Následná standardní terapie spočívá v terapii kmenovými buňkami (po myeloablativní terapii) s následnou léčbou minimálního reziduálního onemocnění isotretinoinem:
- Vysoký-dávka chemoterapie s autologní transplantace kmenových buněk: používá se, když maligní (maligní) buňky zůstávají v těle navzdory chemoterapii nebo když lze detekovat nepříznivé markery molekulární genetiky. Před tímto terapie je zahájeno, kmenové buňky jsou odebrány pacientovi, protože kostní dřeň deprese (kostní dřeň je poškozen) se objevuje jako vedlejší účinekdávka chemoterapie. Po terapie, jsou vráceny pacientovi (= autologní transplantace kmenových buněk).
Nejsou zde uvedeny žádné podrobné informace o účinných látkách a dávkách, protože terapie režimy jsou neustále upravovány.
Další poznámky
- Pacienti s vysoce rizikovou variantou neuroblastom (12 měsíců a starší) mohou být léčeni imunitní protilátkou dinutuximab (FDA, 2015). Tato protilátka rozpoznává antigen GD2, který se nachází na povrchu neuroblastom buňky.Indikace: léčba první linie nebo absence odpovědi na jiné formy léčby a recidivy navzdory intenzivním cyklům ozařování a chemoterapie.
- V klinické studii bylo možné prokázat, že protilátka dinutuximab sám funguje stejně dobře jako kombinace protilátky a interleukin-2, který má výrazné vedlejší účinky.
- Vysoký-dávka terapie s busulfan/melfalan proti karboplatina/etoposid/melfalan zlepšilo tříleté přežití bez příhod (3 vs. 50%; p = 38)) pacientů s vysokým rizikem neuroblastom (1-20 let) po dříve adekvátní reakci na indukční terapii. Terapie také způsobila méně závažných nežádoucích účinků než karboplatina/etoposid/melfalan. Po indukční terapii pacienti dostávali transplantace kmenových buněk následovalo lokální ozařování a udržovací terapie.
