Struktura a vlastnosti
Malá interferující RNA (siRNA) je krátký, synteticky vyrobený fragment RNA, který se skládá z přibližně 21 až 25 nukleotidů. SiRNA má komplementární sekvenci k cílové mRNA v lidském těle a obvykle se podává ve dvouřetězcové formě.
Účinky
Sekvenčně specifická siRNA vede k selektivní degradaci komplementární mRNA v organismu. Tím je inhibována genová exprese a není produkován specifický protein, což nepřímo vyvolává farmakologický účinek. Tento fyziologický mechanismus je také známý jako interference RNA (RNAi) a je účinný až jeden týden. V zásadě lze pomocí tohoto přístupu umlčet jakýkoli gen v těle, což umožňuje celou řadu terapeutických aplikací. Jednou z překážek je skutečnost, že nahá siRNA nemůže procházet buněčnými membránami kvůli svému negativnímu náboji. Kromě toho je RNA enzymaticky degradována v DNA krev a může způsobit nežádoucí účinky. Proto je zásadní chemická modifikace RNA a použití moderních systémů pro dodávání léčiv, které dodávají siRNA na místo působení a do buněk (známé jako transfekce).
Aktivní agenti
- Patisiran (Onpattro)
- givosiran (Givlaari)
