Produkty
Merkaptamin byl v mnoha zemích v roce 2019 schválen ve formě tvrdé kapsle (Procysbi). Aktivní složka je také známá jako cysteamin nebo cysteaminy. V roce 2020 oční kapky byly schváleny pro léčbu cystin usazeniny v rohovce (Cystadrops). Tento článek odkazuje na kapsle.
Struktura a vlastnosti
Merkaptamin (C.2H7NS, Mr = 77.15 g / mol) je aminothiol přítomný v léčivu jako merkaptamin tartrát nebo merkaptamin hydrochlorid. Merkaptamin je produkt degradace síra-obsahující aminokyselinu cystein.
Účinky
Merkaptamin (ATC A16AA04) snižuje akumulaci cystin v určitých buňkách (např. leukocyty, svaly a játra buněk) a zpomaluje vývoj selhání ledvin. Transportuje se do lysozomů a vede k degradaci cystin na cystein a cystein-merkaptamin disulfid, které jsou odstraněny z lysosomů. Poločas je přibližně 4 hodiny.
Indikace
K léčbě prokázané nefropatické cystinózy. Toto je lysozomální střádavé onemocnění způsobené mutací v cystinovém transportéru. To vede k akumulaci cystinu v lysozomech.
Dávkování
Podle SmPC. Kapsle se obvykle užívají ráno a večer (každých 12 hodin). Měli byste dodržovat přesné informace o užívání s jídlem v odborných a pacientských informacích!
Kontraindikace
- Přecitlivělost
- Přecitlivělost na penicilamin
- Laktace
Všechny podrobnosti o opatřeních a interakcí najdete na štítku s drogami.
Nepříznivé účinky
Nejběžnější možné nepříznivé účinky patří nedostatek chuti k jídlu, zvracení, nevolnost, průjem, slabost a horečka.
