Terapeutický cíl
Prevence krvácení nebo následků.
Terapeutická doporučení
Rozlišují se následující formy substituční terapie nebo terapie:
- Na vyžádání (= terapie podle potřeby; „substituce na vyžádání“):
- Substituce je vždy založena na symptomatologii.
- V případě hrozícího krvácení je často zapotřebí více dávek.
- Kontinuální léčba prevence krvácení:
- Děti s těžkými hemofilie; zahájení nejpozději po jednom krvácení.
- Dospělí s opakovaným (opakujícím se) krvácením do kloubů s rizikem nevratného poškození; fyzický / psychický stres; rehabilitační opatření; pooperační hojivé procesy
- Akutní léčba prevence krvácení
- Před velkým chirurgickým zákrokem by měla být aktivita faktoru zvýšena na 100%
- Před malými operacemi je dostatečné zvýšení faktorů na 50%
- Terapie inhibiční hemofilie:
- Symptomatická léčba krvácení
- Kauzální: odstranění inhibičních tělísek imunotolerancí (indukce imunotolerance).
Hodinu po substituci by mělo být provedeno měření aktivity faktoru. 100% aktivita (nebo 1 IU) je aktivita obsažená v jednom mililitru normální plazmy.
Doba trvání infuze
- Počáteční dávka - 3-4 IU / kg tělesné hmotnosti / hodinu.
- Údržba dávka - 1.5 - 3 IU / kg tělesné hmotnosti / hodinu
Kontinuální infuze může vést ke snížení celkové částky dávka, ale také k tvorbě inhibitorů.
Základní pokyny
- Děti obvykle vyžadují vyšší dávky
- Velikost oblasti rány určuje úroveň dávky, stejně jako postup hojení rány
- Pozor. Kyselina acetylsalicylová (ASA) je kontraindikován u pacientů s hemofilie.
- Viz také část „Další Terapie. "
Možné nežádoucí účinky koncentrátů faktorů:
- Alergické reakce
- Vzácně jsou tromboembolické nežádoucí účinky (většinou lokální)
- Riziko infekce (va Zánět jater A, B, C, HIV) téměř vyloučeny.
Další poznámky
- Evropská komise schválila přípravek AFSTYLA (také známý jako rVIII-SingleChain), jedná se o rekombinantní jednořetězcový faktor VIII, pro léčbu a profylaxi krvácení u hemofilie A.
- Po několika letech střídání terapie s faktorem VIII se asi u 30% pacientů s hemofilií A objeví neutralizace protilátky. Tito pacienti mohli být chráněni před krvácením pomocí bispecifické protilátky emicizumab, který nahrazuje funkci chybějícího koagulačního faktoru VIII vazebnými koagulačními faktory IX a X. Bylo zjištěno, že protilátka je účinná v prevenci krvácení. Jednalo se o zkoušku fáze III.
- emicizumab se na německém trhu s drogami staly dostupné 1. dubna 2018.
- HAVEN 3 studie:emicizumab významně optimalizovaná kontrola krvácení ve srovnání se standardní profylaxí faktorem VIII u pacientů ve věku 12 let a starších s těžkou hemofilií A bez inhibitorů proti faktoru VIII. Dávkování: týdenní profylaxe emicizumabem (1.5 mg na kilogram tělesné hmotnosti) subkutánní injekcí.
- Poprvé, gen terapie bylo prokázáno, že jsou účinné po delší dobu (studie fáze I / II). Bylo dosaženo trvale vysoké aktivity FIX v průměru o více než 30 procent, takže již nedocházelo ke spontánnímu krvácení.
