Srpkovitá nemoc (srpkovitá anémie): Terapie

Obecná preventivní opatření na ochranu před srpkovitou krizí

  • Vyhýbání se
    • Desikkóza (dehydratace)
    • Infekce
    • Podchlazení
    • Kyslík podmínky nedostatku - nadmořská výška od 2,000 XNUMX m; lety.
  • Nikotin omezení (zdržení se) tabák použití).
  • Omezení alkoholu (zdržet se alkoholu)
  • Posouzení trvalé léčby z důvodu možného účinku na stávající onemocnění.

Další profylaktické opatření

  • Povinná profylaktická penicilin správa od třetího měsíce života; doba trvání: nejméně 5 let.

Obecná terapeutická opatření

  • Krvácení - je indikováno v případech vysoké viskozity krve (viskozita krve) spojené s častými bolestivými krizemi

Kauzální terapie

  • Alogenní transplantace kmenových buněk (přesněji transplantace hematopoetických kmenových buněk; HSCT; transplantace krevních kmenových buněk) - přenos kmenových buněk od jedince stejného druhu s odlišnou genetikou (rodinný dárce):
    • U dětí do 16 let kompletní alogenní kmenové buňky terapie je nyní cílem. Většina pacientů může dokonce léčbu ukončit imunosupresiva (drogy které snižují imunitní systém funkce) po nějaké době bez obávané reakce štěp-versus-hostitel (štěp-hostitel).
    • U starších pacientů je koncept „mini“ transplantace kmenových buněk byl vyvinut. Ve výsledku mají tito pacienti obojí erytrocyty (Červené krev buňky), které jsou náchylné k tvorbě srpkovitých buněk v důsledku genetické vady a zdravé erytrocyty. Terapeutický úspěch ukazuje nárůst pacientů hemoglobin (na více než 10 g / dl). Nevýhodou této formy terapie je, že pacienti musí brát imunosupresiva.
  • Gen terapie: infekce hematopoetických kmenových buněk virem (lentiviry), který uložil genetickou informaci pro správnou verzi genu v buňkách; příprava pacienta s alkylanem busulfan; léčený pacient - nyní 15 let - zůstal bez dalších srpkovitých krizí po dobu 15 měsíců.

Očkování

Doporučujeme následující očkování: