Produkty
Eliglustat je komerčně dostupný ve formě tvrdé kapsle (Cerdelga). V mnoha zemích byl schválen v roce 2020.
Struktura a vlastnosti
Eliglustat (C.23H36N2O4, Mr = 404.5 g / mol) je v léčivu přítomno jako tartarátjustlustat. Eliglustat je analogem glukocerebrosidu.
Účinky
Eliglustat (ATC A16AX10) je specifický inhibitor enzymu glukosylceramid syntáza. To snižuje tvorbu a akumulaci glukocerebrosidu (glukosylceramidu). Gaucherova nemoc je charakterizován nedostatkem lysozomálního enzymu beta-glukocerebrosidázy, který degraduje glukocerebrosid na glukóza a ceramid. To vede k akumulaci glukocerebrosidu v buňkách, zejména v makrofázích.
Indikace
Pro dlouhodobou léčbu dospělých pacientů s Gaucherova nemoc typ 1.
Dávkování
Podle Souhrnu údajů o přípravku. V závislosti na aktivitě CYP2D6 kapsle se užívají jednou nebo dvakrát denně, nezávisle na jídle.
Kontraindikace
- Přecitlivělost
- Léčba inhibitory CYP (v závislosti na aktivitě CYP2D6, viz FI).
Úplná opatření naleznete na štítku s drogami.
Interakce
Eliglustat je substrátem pro CYP2D6 a CYP3A4 a odpovídající léčivo interakcí jsou možné.
Nepříznivé účinky
Nejběžnějším možným nepříznivým účinkem léčby je průjem.
