Lumakaftor

Produkty

Lumacaftor je komerčně dostupný v pevné kombinaci s CFTR potenciátorem ivakaftor ve formě potažené filmem tablety (Orkambi). Droga byla schválena v EU a USA v roce 2015 a v mnoha zemích v roce 2016.

Struktura a vlastnosti

Lumacaftor (C.₂₄H₁₈F₂N₂O₅, M_r = 452.4 g / mol) existuje jako bílá prášek to je prakticky nerozpustné v voda.

Účinky

Lumacaftor (ATC R07AX30) zvyšuje konformační stabilitu F508del-CFTR (Cystická fibróza Transmembrane Conductance Regulator), což vede ke zvýšenému transportu transportéru chloridů na povrch buňky. Tím se zvyšuje koncentrace bílkoviny v buněčná membrána. Lumacaftor má poločas přibližně 26 hodin.

Indikace

K léčbě pacientů s cystická fibróza s mutací F508del v -genu (homozygotní nosiče).

Dávkování

Podle SmPC. Tablety se užívají ráno a večer (každých 12 hodin) s jídlem obsahujícím tuky.

Kontraindikace

Úplná opatření naleznete na štítku s drogami.

Interakce

Lumacaftor je silný induktor CYP3A a také inhibitor nebo induktor P-glykoprotein a tím může ovlivnit metabolismus ostatních drogy.

Nepříznivé účinky

Mezi nejčastější potenciální nepříznivé účinky fixní kombinace patří:

• Respirační poruchy (dušnost), nazofaryngitida, horní část dýchací trakt infekce.
• Nevolnost, průjem, nadýmání.
• Únava
• Vyrážka