Miglustat

Produkty

Miglustat je komerčně dostupný ve formě tobolek (Zavesca, obecný). V mnoha zemích je schválen od roku 2004.

Struktura a vlastnosti

Miglustat (C.10H21NE4, Mr = 219.3 g / mol) je -alkylovaný iminocukor. Existuje jako bílý krystal prášek s hořkostí chuť který je snadno rozpustný v voda.

Účinky

Miglustat (ATC A16AX06) je inhibitorem enzymu glukosylceramid syntázy. To snižuje tvorbu a akumulaci glukocerebrosidu (glukosylceramidu). Gaucherova nemoc je charakterizován nedostatkem lysozomálního enzymu beta-glukocerebrosidázy, který degraduje glukocerebrosid na glukóza a ceramid. To vede k akumulaci glukocerebrosidu v buňkách, zejména v makrofázích.

Indikace

  • Gaucherova choroba typu 1
  • Niemann-Pickova choroba typu C (progresivní neurologické projevy).

Dávkování

Podle odborných informací. The kapsle se obvykle užívají třikrát denně a nezávisle na jídle.

Kontraindikace

  • Přecitlivělost

Úplná opatření naleznete na štítku s drogami.

Nepříznivé účinky

Nejběžnější možné nepříznivé účinky obsahovat průjem, nadýmání, bolest břicha, ztráta váhy, ztráta chuti k jídlu, vizuální poruchy a tremor.