Produkty
Miglustat je komerčně dostupný ve formě tobolek (Zavesca, obecný). V mnoha zemích je schválen od roku 2004.
Struktura a vlastnosti
Miglustat (C.10H21NE4, Mr = 219.3 g / mol) je -alkylovaný iminocukor. Existuje jako bílý krystal prášek s hořkostí chuť který je snadno rozpustný v voda.
Účinky
Miglustat (ATC A16AX06) je inhibitorem enzymu glukosylceramid syntázy. To snižuje tvorbu a akumulaci glukocerebrosidu (glukosylceramidu). Gaucherova nemoc je charakterizován nedostatkem lysozomálního enzymu beta-glukocerebrosidázy, který degraduje glukocerebrosid na glukóza a ceramid. To vede k akumulaci glukocerebrosidu v buňkách, zejména v makrofázích.
Indikace
- Gaucherova choroba typu 1
- Niemann-Pickova choroba typu C (progresivní neurologické projevy).
Dávkování
Podle odborných informací. The kapsle se obvykle užívají třikrát denně a nezávisle na jídle.
Kontraindikace
- Přecitlivělost
Úplná opatření naleznete na štítku s drogami.
Nepříznivé účinky
Nejběžnější možné nepříznivé účinky obsahovat průjem, nadýmání, bolest břicha, ztráta váhy, ztráta chuti k jídlu, vizuální poruchy a tremor.