Produkty
Voretigenneparvovec byl schválen ve Spojených státech v roce 2017, v EU v roce 2018 a v mnoha zemích v roce 2020 jako koncentrát a rozpouštědlo pro přípravu injekčního roztoku (Luxturna).
Struktura a vlastnosti
Voretigenneparvovec je kapsida adeno-asociovaného virového vektoru sérotypu 2 (AAV2). Obsahuje cDNA lidského pigmentu sítnice epitel-špecifický 65 kDa protein (hRPE65).
Účinky
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) je léčivo pro genovou terapii. Lék dodává retinální pigmentové epiteliální buňky kopií genu (cDNA) kódujícího lidský retinální pigment epitel- specifický protein o hmotnosti 65 kilodaltonů (RPE65). CDNA není inkorporována do genomu hostitelské buňky. Zůstává mimo chromozomy v jádře.
Indikace
K léčbě pacientů se ztrátou zraku v důsledku dědičné retinální dystrofie založené na prokázaných bialelických mutacích RPE65, kteří mají dostatečné množství životaschopných buněk sítnice.
Dávkování
Podle Souhrnu údajů o přípravku. Lék se vstřikuje do subretinálního prostoru. Nesmí se podávat intravitreálně.
Kontraindikace
- Přecitlivělost
- Oční nebo periokulární infekce
- Aktivní nitrooční zánět
Kompletní preventivní opatření najdete na štítku s lékem.
Nepříznivé účinky
Mezi nejčastější možné nežádoucí účinky patří místní oční vedlejší účinky:
- Zarudnutí spojivky, zánět očí, podráždění očí, bolest očí.
- Šedý zákal
- Zvýšený nitrooční tlak
- Roztržení sítnice
- Rohovkový dent
- Makulární díra, makulopatie
- Subretinální vklady
