Produkty
Pegvaliase byl ve Spojených státech schválen v roce 2018 jako injekční přípravek (Palynziq). Droga ještě není registrována v mnoha zemích.
Struktura a vlastnosti
Pegvaliase je enzym metabolizující fenylalanin sestávající z rekombinantního fenylalaninu amoniak lyáza konjugovaná s -hydroxysukcinimidem methoxypolyethylenglykolem. Gen enzymu je odvozen od sinic. Podle literatury pegylace zvyšuje stabilitu a snižuje imunogenicitu.
Účinky
Enzym pegvaliase metabolizuje aminokyselinu fenylalanin na amoniak a trans-skořicová kyselina, které jsou biotransformovány játra a vylučuje se močí. Pegvaliase slouží jako náhrada za endogenní enzym fenylalanin hydroxylázu (PAH), který v nemoci chybí.
Indikace
Pro léčbu fenylketonurie s nekontrolovaným krev hladiny vyšší než 600 µmol / L se stávající terapií.
Dávkování
Podle Souhrnu údajů o přípravku. Lék se vstřikuje jako subkutánní injekce.
Kontraindikace
Úplná opatření naleznete na štítku s drogami.
Nepříznivé účinky
Nejběžnější možné nepříznivé účinky zahrnují reakce v místě vpichu, bolesti kloubůreakce přecitlivělosti, bolest hlavy, zobecněné kůže reakce, svědění, nevolnost, bolest břicha, orofaryngeální bolest, zvracení, kašel, průjem, a únava. Anafylaxe je relativně běžné.
