Huntingtonova choroba: léková terapie

Terapeutický cíl

  • Úleva od příznaků

Terapeutická doporučení

Další poznámky

  • V první klinické studii u člověka (studie fáze I) antisense lék ukázal, že by mohl snížit protein způsobující onemocnění v mozkomíšním moku. The terapie podílí intratekální injekcí oligonukleotidu, který může vázat a ničit poselskou RNA huntingtingens. Primárním cílem studie byla bezpečnost. K žádným závažným komplikacím nedošlo a žádný z pacientů předčasně léčbu nepřerušil. Mezitím byla zahájena studie fáze III.

Poznámka: Red-hand letter (AkdÄ Drug Safety Mail): kontraindikace, varování a opatření k zamezení expozice valproátu během těhotenství:

  • U dívek a žen v plodném věku by měl být valproát používán pouze v případě, že jiná léčba není účinná nebo pokud není tolerována.
  • Valproát je kontraindikován u žen v plodném věku, pokud těhotenství je dodržován program prevence.
  • Valproát je kontraindikován epilepsie během těhotenství pokud nejsou k dispozici žádné vhodné alternativy.
  • Valproát je během léčby kontraindikován těhotenství pro bipolární poruchu a migréna profylaxe.